Franco Locatelli è intervenuto a Che tempo che fa su Rai3 per parlare del neuroblastoma. Ovvero il tumore solido al di fuori del sistema nervoso centrale più frequente nell’età pediatrica. In merito alle cellule CAR T ha riferito che si sapeva, ormai da un decennio, che tali cellule fossero molto più efficaci in alcuni tipi di tumore del sangue. Lo stesso discorso vale in relazione ad alcuni tipi di linfomi, mieloma e tipi di leucemie. Ciò che mancava era l’evidenza di efficacia nei tumori solidi. Questi ultimi presentano invero tre ostacoli da superare:

• Il primo è far penetrare queste cellule CAR T in una massa solida,

• Il secondo tema è che le cellule che sono all’interno del tumore tendono a depotenziare l’azione di cellule del sistemo immunitario, a differenza di quanto si vede nei tumori liquidi, quindi nei tumori del sangue

• Il terzo è il problema nell’ identificare il bersaglio che potesse fare al caso nostro per dimostrare l’efficacia.

Grazie a quanto sono riusciti a dimostrare nel neuroblastoma si sono aperti nuovi scenari anche in altre neoplasie solide.

“Il neuroblastoma è il tumore solido al di fuori del sistema nervoso centrale più frequente nell’età pediatrica. Ogni anno ci sono circa 110/120 nuovi casi ed è una forma di neoplasia che nelle sue forme metastatiche ha ancora una prognosi impegnativa e quindi vi è la necessità di trovare strade terapeutiche alternative. -Sulle terapie con le cellule CAR T per il neuroblastoma- Siamo riusciti a ottenere una guarigione definitiva di una quota assai rilevante di pazienti, soprattutto in quelli che sono stati trattati con la dose massima che abbiamo identificato poter essere tollerata. Questi risultati sono ancora migliori in chi ha una malattia, nel momento dell’infusione di queste cellule, limitato. Erano tutti bambini con forme refrattarie o recidivate dopo le terapie convenzionali, ma con un carico tumorale limitato”.

Le probabilità di sopravvivenza dei bambini affetti da neuroblastoma e l’uso immediato di questi nuovi farmaci:

“Questi bambini, sul lungo termine, quando hanno forme refrattarie o ricadute non hanno probabilità di sopravvivenza che vanno oltre il 5/10%. Siamo riusciti sestuplicare questo valore. Il 60% nelle forme elencate prima. Come per tutti i farmaci in ambito oncologico, si parte dalle forme più avanzate e resistenti e poi progressivamente si anticipa l’impiego ed è esattamente quello che stiamo facendo adesso. Se ci fosse oggi qualcuno che ne ha già bisogno? Lo somministreremmo perché abbiamo ancora il trial aperto anche per forme neodiagnosticate, quindi è possibile testare in una fase più precoce queste terapie. Quello che ci aspettiamo è una maggiore efficacia”.

Sulle prospettive per la cura dei tumori e in relazione ai tumori pediatrici:

“La prospettiva immediata è quella di traslare questa terapia anche ad alcuni tumori cerebrali, alcuni sarcomi dell’osso, perchè esprimono esattamente la stessa molecola bersaglio del neuroblastoma. Grazie alle ricerche sostenute da associazioni come l’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro, l’AIRC, o la Fondazione per la lotta al neuroblastoma, è possibile pensare oggi di immaginare la traslazione anche ad altre neoplasie, dove ovviamente dovremo trovare anche lì la molecola bersaglio, ma si è aperta una strada. Sono significativamente diversi da quelli degli adulti, perché di fatto non hanno una componente di origine ambientale che hanno quelli degli adulti, che in larga parte dipendono da cattive abitudini: fumo, diete di carne eccessive, scarso esercizio fisico…Anche virus, è importante ricordare l’efficacia delle vaccinazioni, per esempio contro il papilloma virus, per prevenire alcuni tipi di tumori. I tumori pediatrici non hanno questo tipo di genesi. Fortunatamente sono anche molto più rari, ovviamente però colpiscono il patrimonio più prezioso dell’umanità: i bambini”.

Sull’efficacia di queste nuove cure sui tumori negli adulti e sui progressi della scienza:

“Per i tumori cerebrali, tratteremo non solo i bambini ma anche i giovani adulti, proprio perché ci aspettiamo lo stesso tipo di efficacia. Su questi, partiremo nel giro di pochissime settimane: il futuro è adesso. Bisogna credere ciecamente nella scienza, nei suoi progressi che sono ovviamente costanti. Ogni giorno otteniamo risultati che sono il frutto di quanto fatto nei giorni, mesi e anni precedenti. La scienza non si ferma. Bisogna investire sulla scienza tutti, supportando nel migliore dei modi e facendo sì che essa abbia le possibilità di salvare tutte le vite che vogliamo recuperare. La medicina sta facendo dei progressi straordinari. L’immunoterapia ha cambiato lo scenario terapeutico di tantissimi tumori, questo è importante sottolinearlo. Come è importante ricordare che nel nostro Paese la ricerca e assistenza ai malati oncologici è di primissimo livello. Io ho il privilegio, e sottolineo il privilegio, di lavorare con tanti giovani straordinari. Il primo autore della ricerca pubblica sul New England Journal of Medicine si chiama Francesca Del Bufalo, una giovane ricercatrice diventata mamma per la seconda volta da pochi mesi. E chi ha condotto tutta la parte sperimentale è un’altra collega straordinariamente giovane: lavorare con i giovani dà stimoli continui, è una sorta di spinta propulsiva inesauribile”.