SLA ultimissime, le cercano quelli che stanno combattendo questa delicata battaglia e i loro familiari e in queste settimane ne arrivano di importanti. E’ stato, infatti, confermato che è in arrivo un nuovo farmaco che darà nuove speranze ai malati di sclerosi laterale amiotrofica (anche nota come malattia di Lou Gehrig). La fonte della notizia è autorevole, trattandosi della più prestigiosa rivista scientifica mondiale in ambito medico, il New England Journal of Medicine su cui sono stati pubblicati i risultati dello studio internazionale sul Tofersen, che ha dimostrato un rallentamento ed in alcuni casi addirittura un’inversione della progressione clinica della terribile malattia. Il trattamento è stato dichiarato efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1.
SLA ULTIMISSIME: le dichiarazioni sul nuovo farmaco
Quest’importante novità non è ovviamente passata inosservata nella comunità scientifica. Ecco come l’ha accolta il Direttore del Centro Regionale esperto per la SLA dell’ospedale Molinette della Città della Salute di Torino professor Adriano Chiò:
“Si tratta di un risultato clinico straordinario, mai osservato precedentemente nel trattamento della SLA. L’effetto positivo del farmaco si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo. Il centro di Torino è stato l’unico in Italia e uno dei pochi nel mondo ad essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione contribuendo con il maggior numero di pazienti rapidi nel mondo.”
Come funziona il farmaco per la SLA
C’è da chiedersi quale sia il funzionamento dietro a queste ultimissime sulla SLA. Ecco come è stato esposto sull’articolo:
“Tecnicamente il Tofersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) che lavora in modo selettivo sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia è somministrata attraverso puntura lombare, e tale metodica risulta molto ben tollerata. Lo studio sperimentale ha coinvolto 108 individui affetti da SLA con mutazione nel gene SOD1 divisi in pazienti a rapida e lenta progressione e ha avuto due fasi una prima di sei mesi ed una seconda di estensione dello studio tuttora in corso. Rilevante è la significativa riduzione della proteina SOD1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa.
Gli operatori del Centro Sla di Torino ringraziano le persone con Sla e i loro parenti che hanno partecipato allo studio e la Città della Salute di Torino per aver supportato questa fondamentale ricerca autorizzando i reclutamenti ed il proseguimento dello studio anche durante il periodo di lockdown per la pandemia Covid.”
SLA ultimissime: i numeriin Italia
Questi sono i dati ufficiali della malattia nel nostro paese:
- l’incidenza è di circa 1-3 casi ogni 100.000 abitanti all’anno
- in Italia si stimano almeno 3.500 malati di SLA e 1.000 nuovi casi ogni anno
In generale non esiste dolore per i malati di SLA e le funzioni degli organi di senso, sessuali, vegetative (sfinteriali), che gestiscono l’equilibrio nonché i movimenti oculari, non risultano alterate. Il paziente resta, quindi, sempre consapevole del decorso della malattia e continua a svolgere alcune funzioni corporee e questo, umanamente, rende più complessa la gestione psicologica dei malati SLA.
