Nel panorama complesso e spesso desolante della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una nuova e inaspettata speranza emerge da un campo inaspettato: la leucemia. Un farmaco già utilizzato con successo nel trattamento di questa forma di cancro del sangue, infatti, ha mostrato promettenti risultati nella riduzione della progressione della SLA in studi preliminari su modelli animali.
Questa rivoluzionaria scoperta, seppur agli inizi del suo percorso di ricerca, offre una luce di speranza per le persone che combattono contro questa terribile malattia neurodegenerativa. In questo articolo, vedremo i dettagli di questa entusiasmante scoperta, quali sono i meccanismi d’azione del farmaco, i risultati ottenuti finora e le future prospettive.
Nuovo studio: farmaco contro la leucemia efficace anche contro la SLA
Un recente studio ha scoperto che un farmaco sperimentale per la leucemia, chiamato STM2457, potrebbe offrire nuove speranze per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa molto grave.
La ricerca, guidata dalla Sapienza Università di Roma e dall’Istituto Italiano di Tecnologia di Roma, ha rivelato che STM2457 può ridurre i livelli di una modifica chimica dell’RNA denominata N6-metiladenosina (m6A), che è coinvolta nella formazione di aggregati tossici nei motoneuroni nelle forme più aggressive di SLA.
Questi risultati suggeriscono che STM2457 potrebbe rappresentare un nuovo approccio terapeutico per la SLA, e potrebbe offrire un prezioso contributo alla comprensione dei meccanismi cellulari che stanno alla base della malattia, come le modifiche dell’RNA. La conseguenza sarebbe creare dei target terapeutici promettenti.
Che tipo di malattia è la SLA?
Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA): Tutto quello che c’è da sapere
La SLA, conosciuta anche come malattia di Charcot, è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, ovvero le cellule nervose che controllano i movimenti volontari del corpo.
I sintomi della SLA variano da persona a persona, ma in generale includono:
- Debolezza muscolare
- Rigidità e spasticità
- Difficoltà nei movimenti
- Disartria (difficoltà nel parlare)
- Disfagia (difficoltà nella deglutizione)
- In alcuni casi, difficoltà respiratorie
Non esiste un singolo test per diagnosticare la SLA. La diagnosi si basa su una combinazione di fattori, tra cui:
- Anamnesi medica ed esame fisico
- Elettromiografia (EMG) e velocità di conduzione nervosa (NCV)
- Risonanza magnetica (RMN) del cervello e del midollo spinale
- Esami del sangue e delle urine
Qual è l’aspettativa di vita con la SLA?
L’aspettativa di vita media per le persone con SLA è di circa 3-5 anni dopo la diagnosi. Tuttavia, è importante sottolineare che si tratta solo di una media e la prognosi può variare notevolmente da persona a persona.
Al momento non esiste una cura per la SLA, ma esistono diversi trattamenti che possono aiutare a gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.
Quali sono i primi sintomi della SLA?
I primi sintomi della SLA possono essere subdoli e spesso non vengono notati subito. Tra i più comuni troviamo:
- Fascicolazioni: involontarie contrazioni muscolari, simili a tremori o scosse, che si verificano soprattutto nelle mani, nei piedi e nella lingua.
- Debolezza muscolare: una sensazione di debolezza, soprattutto negli arti inferiori, che può rendere difficoltoso salire le scale, tenere oggetti pesanti o camminare per lunghi periodi.
- Rigidità e spasticità: i muscoli possono diventare rigidi e tesi, causando difficoltà nei movimenti e una sensazione di “intorpidimento”.
- Disartria: problemi nel parlare, che si manifestano con voce roca, difficoltà di articolazione e pronuncia imprecisa.
- Disfagia: difficoltà a deglutire, che può aumentare il rischio di soffocamento o polmonite da aspirazione.
Come progredisce la malattia?
Nel tempo, la SLA porta ad una graduale degenerazione dei motoneuroni, con conseguenti:
- Atrofia muscolare: i muscoli perdono massa e volume, diventando più deboli e flaccidi.
- Paralisi: la progressiva perdita di controllo muscolare può portare a paralisi parziale o totale, compromettendo la capacità di muoversi, parlare, deglutire e respirare.
- Insufficienza respiratoria: la debolezza dei muscoli respiratori può rendere la respirazione autonoma difficoltosa o impossibile, richiedendo l’ausilio di un ventilatore.
È importante sottolineare che la progressione della SLA è variabile da persona a persona.
Alcune persone possono vivere con la malattia per molti anni, mentre altre possono peggiorare più rapidamente. La ricerca sulla SLA è in costante evoluzione e si stanno sperimentando diverse terapie per rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
